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I 5 farmaci più promettenti secondo gli economisti

UNO SGUARDO AL PROSSIMO FUTURO (con l’occhio dell’investitore)

Tutti sappiamo che le possibilià di guarigione del cancro al polmone inoperabile sono assolutamente insoddisfancenti, e lo rimangono ancora oggi nonostante l’introduzione dei farmaci mirati

La speranza rimane soprattutto legata ai nuovi farmaci che, continuamente, superano i test di tollerabilità ed efficacia, e si affacciano all’uso clinico.

Tutti sanno che le case farmaceutiche internazionali (le cosidette “Big Pharma”) sono in gara fra loro per sfornar nuovi farmaci, e che puntano -con giganteschi investimenti- ad ottenere risultati concreti ed importanti, premessa necessaria di vendite certe (e di guadagni).  Il mercato azionario, a sua volta, è sensibilissimo alle prospettive di guadagno delle Big Pharma e così anche i piccoli investitori (e gli analisti finanziari per loro) guardano con attenzione agli sviluppi della ricerca.  Ricerca che, per i malati di cancro al polmone può voler dire qualche speranza in più di continuare a vivere, per le Big Pharma, il mercato azionario e gli investitori -grandi e piccoli- significa maggiori guadagni…

L’occhio dell’investitore, a volte, è più concreto del divulgatore scientifico e dà l’idea di conoscere meglio le forze (economiche) che sono poi alla base dei risultati scientifici.

Anche se noi siamo lontanissimi dall’essere economisti ed investitori, può valer la pena a volte sentire il punto di vista di persone che fanno la stessa scommessa dei malati di cancro al polmone: non per la vita, ma per denaro…

Per questo abbiamo tradotto l’articolo: http://www.fool.com/investing/general/2013/09/21/5-experimental-drugs-that-could-make-a-big-differe.aspx e ve lo proponiamo.

Gianfranco Buccheri


“Oggi daremo un’occhiata più da vicino ai cinque nuovi farmaci più entusiasmanti, che sono attualmente in fase di sviluppo per il trattamento medico del cancro al polmone avanzato.  Eccoli, qui di seguito, preceduti dalla casa farmaceutica che li produce.


Forse nessuna terapia clinica è più emozionante del LDK378 per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (o NSCLC) ALK – positivo. Questo farmaco fa parte della manciata di farmaci sperimentali designati com “terapia da approvare con criteri di urgenza” da parte del rigorossimo ente americo Food and Drug Administration (FDA).  Ciò è stato deciso per i suoi risultati, in fase iniziale di studio, nettamente superiori rispetto allo standard attuale.  Si rivolge alla mutazione ALK , che è presente in circa il 3 % e l’8 % di tutti i pazienti con NSCLC , ma più spesso nelle persone più giovani e non fumatori.

Nello scorso mese di giugno,  Novartis ha pubblicato i dati del suo studio di fase 1 (su 114  pazienti), ed erano a dir poco fenomenali.  Il tasso di risposta globale è stato del 60 % per il dosaggio più alto (750 mg al giorno), dimostrando una marcata risposta anche nei pazienti andati in progressione di malattia dopo lo Xalkori di Pfizer. A causa della sua designazione di “approvazione prioritaria”,  una volta dimostrata la sicurezza del farmaco, Novartis potrà utilizzare i dati di efficacia dello studio di fase 1 su menzionato, per la richiesta di approvazione definitiva nei primi mesi del 2014.

Questo farmaco ha una storia di alti e bassi.  In un primo momento, i dati clinici di Bavituximab erano molto buoni e il prezzo delle azioni di Peregrine era salito notevolmente. Poi, settimane dopo, il management di Peregrine confessava di non fidarsi di quesi dati e che vi era bisogno che fossero esaminati ulteriormente: ovviamente le azioni crollarono.  Infine, mesi dopo, tutto era di nuovo OK e il bavituximab tornava ad essere il vero affare…

Bavituximab è stato sviluppato come trattamento di seconda linea per NSCLC refrattari, ed è stato testato in una prima sperimentazione clinica “trial” su 121 pazienti.  Sulla base di quei risultati, Bavituximab (con dosaggio compreso fra 1 mg e 3 mg) ha dimostrato di raddoppiare la mediana della sopravvivenza globale (12,1 mesi rispetto ai 5,6 mesi del placebo), mentre accresceva del 40 % la sopravvivenza libera da progressione (4,2 mesi), e raddoppiava il tasso di risposta globale: dal 7,9 % al 16,5 %.  Questi dati sono entusiasmanti, ma fanno seguito alle incertezze dell’anno scorso, e dunque bisognerà attendere i nuovi studi prima lasciarsi andare all’euforia.

Nivolumab rappresenta un’altra classe di interessanti terapie sperimentali, in quanto è un inibitore anti- PD – 1 (proteina della morte programmata -1) . Essenzialmente, Nivolumab è una immunoterapia che impedisce a una proteina , il PD – 1 , di legarsi con altre proteine, L1 e L2 .  Si ritiene che questa proteina sia il motivo principale per cui le cellule tumorali non sono rilevate dal sistema immunitario.  Bloccando questa proteina, la nostra risposta autoimmune, in grado di combattere alcuni tumori umani, fra cui anche il cancro ai polmoni, viene migliorata.

Anche se si è parlato soprattutto del trattamento del melanoma, l’ immunoterapia sperimentale ha dato alcuni risultati impressionanti anche nel trattamento del NSCLC. In uno studio di 129 pazienti in cui veniva utilizzato il dosaggio di 3 mg,  si sono osservati -come annunciato all’inizio di quest’anno- dei tassi di risposta compresi fra il 20 % al 25 %.  Ancora più impressionante, la sopravvivenza globale a due anni è stata del 14 %.  Nivolumab è stato strettamente utilizzato nella malattia metastatica (stadio 4), e le persone arruolate nello studio avevano provato, in molti casi, tre o quattro diverse terapie…  E ‘certamente una terapia molte promettente che vale la pena di seguire.

Non possiamo parlare di nivolumab senza accennare al suo concorrente, un’altro farmaco anti- PD – 1: il Lambrolizumab di Merck.  Come il Nivolumab, il Lambrolizumab funziona rafforzando il sistema autoimmunitario, e come Nivolumab , è stato molto efficace nel fornire una risposta globale nel melanoma avanzato.

Fino ad oggi, tuttavia, i dati di Lambrolizumab si riferiscono al solo melanoma avanzato, dove ha prodotto un tasso di risposta globale del 52 % , con il dosaggio ottimale – che di per sé è notevole. In questo trimestre , Merck dovrebbe iniziare uno studio di fase avanzata di Lambrolizumab nel NSCLC , ma non avremo quei risultati fin nella seconda metà del prossimo anno. Come Nivolumab, Lambrolizumab ha un grande potenziale, e possiede anche la designazione di terapia da approvare prioritariamente.  Il suggerimento è, pertanto, quello di tenere fortemente sott’occhio il suo sviluppo nel corso del prossimo anno.

Ultimo, ma certamente non meno importante, è il trattamento del NSCLC mutato per l’EGFR sviluppato dalla Clovis Oncology.

Attualmente, il CO- 1686, è nelle prime fasi del suo sviluppo – valutare il dosaggio giusto e stabilire la sicurezza complessiva della droga.  La cosa è intrigante, però, è che il farmaco ha già dimostrato una risposta obiettiva parziale in tre dei quattro pazienti con la mutazione che determina resistenza agli inibitori EGFR, la mutazione T790M.  Ovviamente, ci vorrebbero dati più convincenti (ovvero, numeri maggiori) per essere ragionevolmente convinti dell’efficacia di CO- 1686, ma anche questa terapia merita una grande attenzione.”


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